Бебе в Съединените щати стана първият човек в света, лекуван

Бебе в Съединените щати стана първият човек в света, лекуван с персонализирана генотерапия, основана посредством революционната технология CRISPR.

То страда от рядко и животозастрашаващо генетично заболяване, което води до недостиг на ензим, нужен за разграждане на амоняка в организма. Натрупването на това токсично вещество може да аргументи съществени увреждания на мозъка и черния дроб още в ранна възраст.

Досега единственото лекуване е била чернодробна трансплантация, само че екип от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания създава за шест месеца самостоятелно генетично лекуване. Чрез CRISPR учените съумяват да поправят единствено една „ писмен знак “ в ДНК кода, което понижава риска от странични резултати. Терапията се вкарва в организма посредством липидни наночастици, ориентирани към чернодробни кафези, без да засягат наследствената информация.

Първоначалните резултати са позитивни – бебето понася по-добре протеините, нуждае се от по-малко лекарства и се оправя по-леко с инфекции.

Въпреки това учените предизвестяват, че към този момент този метод е мъчно използван в всеобщ мащаб заради високата му цена и нуждата от персонализирано създаване за всеки пациент.