ХИВ използван за лечение на тежка комбинирана имунна недостатъчност
Американски учени оповестиха, че са употребявали ХИВ, с цел да създадат генна терапия, която е излекувала осем деца с тежка комбинирана имунна непълнота (SCID), по известна като " мехурено момче ".
Резултатите от проучването, направено в болница в Тенеси, са оповестени в профилираното издание New England Journal of Medicine.
Бебетата, родени със слаба или никаква имунна отбрана, към този момент имат изцяло функционираща имунна система.
Нелекуваните бебета с това разстройство би трябвало да живеят в изцяло стерилни условия и постоянно умират още като бебета.
Генната терапия включва събиране на костния мозък на бебетата и поправяне на генетичния недостатък в ДНК-то им скоро след раждането им.
" Правилният " ген, употребен за коригиране на дефекта, е бил вметнат в изменена версия в подобен на ХИВ, вирусът, който предизвиква СПИН.
Изследователи споделят, че множеството от бебетата са били изписани от болничното заведение в границите на един месец.
Д-р Евелина Мамкарц, създател на изследването, акцентира: " Тези пациенти към този момент са прохождащи деца, които реагират на имунизации и имат имунна система, която да създава всички имунни кафези, от които се нуждаят за отбрана от инфекции, до момента в който изследват света и живеят естествен живот. "
" Това се случва за първи път за пациенти със SCID ", добави тя, имайки поради най-разпространения вид SCID.
Децата са били лекувани в детска изследователска болница в Мемфис и в детска болница в Сан Франциско.
Случаят с Дейвид Ветър е може би най-известният случай на тежка комбинирана имунна непълнота (SCID), заболяване, което не му дава опция да има каквато и да е връзка със света отвън пластмасова камера.
Наричан " мехурено момче ", Ветър е роден през 1971 година с заболяването и умира на 12-годишна възраст след несполучлива трансплантация на костен мозък.
В рамките на 20 секунди от раждането му в детската болница Тексас в Хюстън, той е подложен в пластмасова изолационна камера, където живее до 6-годишна възраст, когато е получил специфичен пластмасов костюм, планиран от НАСА, американската галактическа организация.
Родителите му към този момент са изгубили едно дете поради същата болест преди той да се роди.
Понастоящем, най-хубавото лекуване на SCID е трансплантация на костен мозък от донор, родственик на заболелия. Според болничното заведение в Мемфис повече от 80% от тези пациенти нямат такива донори и би трябвало да разчитат на кръвни стволови кафези от други донори.
Този развой е по-малко евентуално да излекува болестта и е по-вероятно да аргументи съществени странични резултати вследствие на лекуването.
Резултатите от проучването, направено в болница в Тенеси, са оповестени в профилираното издание New England Journal of Medicine.
Бебетата, родени със слаба или никаква имунна отбрана, към този момент имат изцяло функционираща имунна система.
Нелекуваните бебета с това разстройство би трябвало да живеят в изцяло стерилни условия и постоянно умират още като бебета.
Генната терапия включва събиране на костния мозък на бебетата и поправяне на генетичния недостатък в ДНК-то им скоро след раждането им.
" Правилният " ген, употребен за коригиране на дефекта, е бил вметнат в изменена версия в подобен на ХИВ, вирусът, който предизвиква СПИН.
Изследователи споделят, че множеството от бебетата са били изписани от болничното заведение в границите на един месец.
Д-р Евелина Мамкарц, създател на изследването, акцентира: " Тези пациенти към този момент са прохождащи деца, които реагират на имунизации и имат имунна система, която да създава всички имунни кафези, от които се нуждаят за отбрана от инфекции, до момента в който изследват света и живеят естествен живот. "
" Това се случва за първи път за пациенти със SCID ", добави тя, имайки поради най-разпространения вид SCID.
Децата са били лекувани в детска изследователска болница в Мемфис и в детска болница в Сан Франциско.
Случаят с Дейвид Ветър е може би най-известният случай на тежка комбинирана имунна непълнота (SCID), заболяване, което не му дава опция да има каквато и да е връзка със света отвън пластмасова камера.
Наричан " мехурено момче ", Ветър е роден през 1971 година с заболяването и умира на 12-годишна възраст след несполучлива трансплантация на костен мозък.
В рамките на 20 секунди от раждането му в детската болница Тексас в Хюстън, той е подложен в пластмасова изолационна камера, където живее до 6-годишна възраст, когато е получил специфичен пластмасов костюм, планиран от НАСА, американската галактическа организация.
Родителите му към този момент са изгубили едно дете поради същата болест преди той да се роди.
Понастоящем, най-хубавото лекуване на SCID е трансплантация на костен мозък от донор, родственик на заболелия. Според болничното заведение в Мемфис повече от 80% от тези пациенти нямат такива донори и би трябвало да разчитат на кръвни стволови кафези от други донори.
Този развой е по-малко евентуално да излекува болестта и е по-вероятно да аргументи съществени странични резултати вследствие на лекуването.
Източник: news.bg
КОМЕНТАРИ