За коя болест е предназначено най-скъпото лекарство в света
Нова терапия за лекуване на доста рядко генетично заболяване, което нападна централната нервна система на дребни деца. То е оценено на 4,25 млн. $ в Съединени американски щати и се трансформира в най-скъпото лекарство в историята.
Lenmeldy на Orchard Therapeutics тази седмица стана първото утвърдено от Съединени американски щати лекарство за метахроматична левкодистрофия (MLD), съдбовно генетично заболяване, засягащо приблизително 40 новородени бебета годишно в Съединени американски щати, споделя Financial Times.
Най-тежката форма на MLD кара децата в късна детска възраст
да изгубят всички двигателни функционалности и да се влошат до вегетативно положение, което в последна сметка изисква денонощни интензивни грижи. Това е съдбовно за множеството пациенти пет години след началото на признаците.
Orchard, основана във Англия биотехнологична компания, която неотдавна беше купена от японската фармацевтична група Kyowa Kirin, твърди, че неналичието на други лекувания за MLD оправдава цената. Но решението възобновява дебата за ценообразуването на клетъчните и генните лечения, които оферират революционни нови лекувания и от време на време лекувания за пациенти с доста малко други благоприятни условия.
Сред другите най-скъпи утвърдени генни лечения са Hemgenix за лекуване на хемофилия В на uniQure на цена от 3,5 млн. $ и лекарството за таласемия Zynteglo на Bluebird, чиято цена е 2,8 млн. $.
Лечението на Orchard за MLD получи цени до 3,9 милиона $,
когато беше утвърдено в цяла Европа през 2020 година под марката Libmeldy, само че националните здравни системи договориха огромни отстъпки. В Германия то коства 2,4 милиона евро.
През деветте месеца до края на септември лекарството е генерирало 12,7 милиона $ доходи, сподели компанията в резултатите за третото тримесечие предишния ноември.
Lenmeldy работи посредством проникване на генетично модифицирана версия на гена, който предизвиква MLD, в кръвните стволови кафези на пациента посредством инфузия. В изследване на 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, лекувани с Lenmeldy, всички деца са били живи на шест години, в съпоставяне със единствено 58% в контролната група. На петгодишна възраст 71% от пациентите са можели да вървят без непозната помощ, а 85% са имали естествени езикови и когнитивни резултати.
Източник: bTV
Още вести четете в категория Свят
За още настоящи вести: Последвайте ни в Google News
