С помощта на генно редактиране – мощен инструмент за промяна

С помощта на генно редактиране – мощен инструмент за смяна на ДНК – Хе Дзянкуй сътвори първите генетично модифицирани деца, което провокира епична етична стихия. След правосъдната присъда той се завърна, като този път работи върху мускулната дистрофия на Дюшен. Завръщането му, белязано от блян към намиране на лек, повдигна публични въпроси за етичните граници и вероятните последствия от новата му работа.

Редактирането на гени – технология, която разрешава манипулиране на ДНК на молекулярно равнище – постоянно е било в центъра на най-разлинчи етични и научни диспути. След като преди съвсем пет години той разгласи, че е основал първите генетично модифицирани бебета, китайският биофизик Хе Дзянкуй се завръща. След като тогава той направи известието, бе упрекнат в съществени нарушавания на здравната нравственос, вследствие на което бе наказан на три години затвор за „ противозаконна здравна процедура “.

Сега той още веднъж е в светлината на прожекторите, само че този път по друга причина: за намиране на лек за мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) – нелечимо генетично заболяване. Според NPR доста пациенти с МДД са се обърнали към него с вярата, че той може да създаде терапия за тях. Завръщането му повдига значими въпроси за етичните ограничавания в науката и за последствията от новите му проучвания.

Етичните проблеми си остават

След като изяви желанието си да служи на науката, Хе Дзянкуй се озова в центъра на комплициран спор. Желанието му да реализира прогрес в региона на редактирането на гени е похвално, само че то бе засенчено от скептицизма по отношение на същинските му претекстове и ролята, която китайското държавно управление може да играе в неговите проучвания. Споровете към ранните му опити с ембриони доведоха до директна интервенция от страна на китайските управляващи.

В отговор на интернационалното неодобрение те взеха решение да наблюдават по-внимателно активността му, като постановат ограничавания, изключително в чувствителни области като асистираната репродукция и редактирането на гените. Ситуацията обаче остава непрозрачна: съответните детайлности за тези ограничавания, които биха могли да хвърлят светлина върху обсега и границите на неговите сегашни и бъдещи проучвания, не са разкрити пред необятната общност. Тази липса на бистрота подхранва спекулациите и ускорява опасенията по отношение на насочеността и етиката на неговата работа.

Нова вяра за болните от МДД?

Оказал се в центъра на осведомителна и етична стихия, Хе Дзянкуй реши да се преориентира към нова задача в границите на своята лаборатория Jiankui He Lab. Той се насочи към потреблението на CRISPR, усъвършенствана технология за редактиране на гени, с цел да се оправи с мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) – опустошително генетично заболяване и към този момент от над една година продължава интензивно да работи в тази област. Това е в очевидно несъгласие с предходните му опити.

Докато преди този момент той модифицираше ДНК на човешки ембриони, което провокира необятна рецензия, в този момент той се концентрира върху по-различен метод. Целта му не е да манипулира генома на толкоз ранен стадий като ембриона, а да се насочи непосредствено към дефектния ген, който предизвиква МДД. Амбицията на Хе Дзянкуй е ясна: да създаде генна терапия, която освен да лекува, само че и евентуално да излекува пациентите, страдащи от това заболяване, като поправя мутиралия ген, който е в основата на тяхното извънредно положение.

Нееднозначните мнения

Решимостта на Хе Дзянкуй да реализира прогрес в редактирането на гени и да откри решение на казуса с мускулната дистрофия на Дюшен е неоспорима. Ентусиазмът и увереността му обаче не се споделят от цялата научна общественост. Много специалисти в региона, въоръжени с опит и знания за проблемите, свързани с медицинските проучвания, показват своите подозрения.

Основната теза на тези учени е, че е невероятно един единствен човек на процедура да извърши гражданска война при човешката раса, тъй като лечението даже и на една генетична болест посредством редактирането на човешките гени е точно това. Една сходна технология за редактиране на човешките гени в зрелост може да се употребява за възстановяване и модифициране на цялата човешка раса.

Един от тези критици е Киран Мусунуру, бележит професор по медицина в Университета на Пенсилвания. В публикация за npr.org и New Yorker той изяснява, че оптимизмът на Хе Дзянкуй по отношение на скоростта на намиране на лекарство може да е несвоевременен. Мусунуру отбелязва, че медицинските проучвания, изключително в толкоз комплицирана област като редактирането на гени, са дълъг и сложен развой. Освен това той отбелязва, че огромни фармацевтични компании със обилни запаси и екипи от опитни откриватели работят по казуса с МДД от години. Тези компании са вложили големи суми и години в проучвания, само че към момента не е открито дейно и безвредно лекарство. Според тази теза немислимо, по скоро, неприемливо е един единствен човек с една не чак толкоз огромна лаборатория и неособено огромно финансиране да направи пробив в тази област.

Предупреждението на Мусунуру демонстрира, че макар софтуерния прогрес намирането на лек за генетичните болести като МДД изисква освен нововъведения, само че и време, самообладание и взаимен метод. Въпреки опитите на Хе Дзянкуй да се оправдава пред научната общественост, етичните проблеми и рецензиите, свързани с предходната му работа, не престават да го преследват. Само времето ще покаже дали актуалните му проучвания ще доведат до забележителен пробив в лекуването на МДД или ще бъдат засенчени от нови несъгласия.