Родителите на 2-годишната Натали-Ирен с отчаян апел към държавата: Помогнете ни да спасим детето си - аз съм за това
Родителите на Натали-Ирен, която е единствено на две години и половина и страда от рядко терминално заболяване, насочиха обществен зов към българската страна и институциите с молба за незабавно дипломатическо подпомагане, което съгласно тях може да обезпечи достъп до животоспасяваща генна терапия. По думите им средствата за лекуването към този момент не са главното затруднение, откакто хиляди донори поддържаха идеята, а най-голямата спънка остава невъзможността детето да бъде признато за лекуване поради административни и регулаторни ограничавания.
Семейството упорства страната да употребява всички вероятни дипломатически механизми, с цел да бъде даден късмет на Натали-Ирен да получи лечението, която може да избави живота ѝ.
АПЕЛ КЪМ БЪЛГАРСКАТА ДЪРЖАВА И НЕЙНИТЕ ИНСИТУЦИИ Ние сме родителите на Натали-Ирен – едно прелестно дете на 2.5 години, което е изправено пред диагноза, която без интервенция има съдбовен край. Спасение съществува под формата на генна терапия. Това е най-скъпото лекуване в света - Libmeldy/Lenmeldy (струващо милиони евро), само че парадоксално – финансите към този момент са най-малкият ни проблем. Големият проблем е бюрокрацията и отказаният достъп. Българският народ е извънредно съпричастен и с помощта на хиляди положителни хора, ние към този момент събрахме огромна част от средствата. Като родители направихме ужасно доста – събрахме пари, свързахме се с разнообразни международни центрове, генерирахме извънредно комплицирани логистични разновидности. Но колкото и да се борим сами, без гърба на страната е доста мъчно. С нейната интервенция на най-високо равнище сме сигурни, че ще успеем, без нея ще е съвсем невероятно да пробием административните стени. Защо не ни одобряват и за какво търсим " ПРАВОТО ДА ОПИТАШ "? За да бъде приложено европейското генно лекуване, фармацевтичната компания изисква децата да нямат никакви признаци, с цел да подсигурява близо 100% успеваемост пред здравните фондове. Тъй като Натали-Ирен към този момент има първи признаци, вратите в Европа се затварят за нас. Ние питаме: Не е ли изконно право на всеки терминално болен пациент – а какво остава за едно дете на 2.5 години – ДА ОПИТА? Ние имаме цялостното право да поемем риска от даже пробно лекуване, а какво остава за към този момент потвърдено такова, даже то да утежнява своята ефикасност при по-напреднали случаи. Алтернативата е просто да се приберем и да чакаме края на детето си. Ние отхвърляме да приемем това! Доказателство, че генната терапия работи при деца със признаци, е екипът на проф. Лиан Цжоу в Китай, който е основал аналог на това лекуване. Той е лекувал десетки симптоматични деца от Европа, които са били отхвърлени тук. Днес тези деца са живи, а някои, въпреки и с увреждания, са сносно и възстановяват изгубени умения. (Световноизвестен е казусът на дребната Алма от Швеция, която след лекуване в Китай през днешния ден е жива и преди дни прегърна новороденото си братче). Проблемът е, че сега в Китай тече преструктуриране на целия бранш с новаторски лекувания и приемът на чужденци е краткотрайно блокиран. Професорът има техническа подготвеност и би лекувал детето ни незабавно, само че липсва административното позволение. Как страната може да избави Натали-Ирен? Ние не желаеме държавни пари! Искаме страната да застане зад един собствен дребен жител и да отбрани правото му на живот посредством пряк контакт с непознатите институции. Конкретните разновидности, за които молим страната да спомага неотложно, са: ● Вариант А: Институционален напън в Европа (Правото да опиташ) ○ Действие: Дипломатическо гледище пред европейските центрове (най-вече този в Тюбинген, Германия, или някой от останалите 6, измежду които тези в Барселона, Милано и други) и компанията-производител (Orchard Therapeutics) за банкет по изключение. Няколко центъра за лекуване има и в Съединени американски щати. ○ Аргумент: Позоваване на фундаменталното човешко право на терминално болен да не му бъде отказвано лекуване. Ние сме изцяло наясно с риска от по-ниска успеваемост (поради наличната симптоматика), само че първостепенната цел е да съхраним живота на детето си, а по-късно да се борим за неговото възобновяване (където и медицината прогресира, и от време на време стават чудеса). ● Вариант Б: Специално позволение за лекуване в Китай ○ Действие: Официална молба от българската страна към държавното управление на Китай за издаване на еднократно, изключително позволение за банкет и лекуване в Китай. ○ Аргумент: Китайският екип има цялостната техническа подготвеност да ни лекува и ползва сполучливо тази генна терапия над 10 години, само че сега административната процедура по пререгистрация ги блокира. Нуждаем се от държавна поддръжка тази зелена светлина да бъде дадена в този момент, тъй като след няколко месеца, когато лицензът е подготвен, за Натали-Ирен ще бъде окончателно късно. ● Вариант В: Ускорена логистика за хибридна процедура (България/Турция – Китай) ○ Действие: Държавно подпомагане за фрапантно редуциране на бюрократичните периоди за внос/износ на биологичен материал, или вдишване на логистиката напълно от страната. ○ Аргумент: Ако лекуването не може да се извърши физически в Китай, клетките могат да бъдат извлечени тук или в Турция и да се изпратят в Китай единствено за генна трансформация (точно по модела на одобрената европейска процедура – локално добиване на клетките в лечебното заведение, профилиран превоз до централна лаборатория за генетична обработка и връщане на готовия артикул за същинското вливане в пациента). Пречката са тежките периоди за митнически разрешителни (до 50 дни общо), които единствено страната може да редуцира. Екипът им има предпочитание да ни лекува и изследва за ден-два всички периоди, само че след техния разбор изрази опасения, че за лекуването може да е късно, както и че сред извличането и вливането може да се отвори прекомерно огромно времево разстояние. Нека не оставяме едно малко българче да загуби живота си, поради скъпи и труднодостъпни лекувания! Апелираме към всеки общественик и институция, които могат да оказват помощ детето ни да не остане без генна терапия: Бъдете нашият тил, с цел да дадем късмет на Натали-Ирен!
Семейството упорства страната да употребява всички вероятни дипломатически механизми, с цел да бъде даден късмет на Натали-Ирен да получи лечението, която може да избави живота ѝ.
АПЕЛ КЪМ БЪЛГАРСКАТА ДЪРЖАВА И НЕЙНИТЕ ИНСИТУЦИИ Ние сме родителите на Натали-Ирен – едно прелестно дете на 2.5 години, което е изправено пред диагноза, която без интервенция има съдбовен край. Спасение съществува под формата на генна терапия. Това е най-скъпото лекуване в света - Libmeldy/Lenmeldy (струващо милиони евро), само че парадоксално – финансите към този момент са най-малкият ни проблем. Големият проблем е бюрокрацията и отказаният достъп. Българският народ е извънредно съпричастен и с помощта на хиляди положителни хора, ние към този момент събрахме огромна част от средствата. Като родители направихме ужасно доста – събрахме пари, свързахме се с разнообразни международни центрове, генерирахме извънредно комплицирани логистични разновидности. Но колкото и да се борим сами, без гърба на страната е доста мъчно. С нейната интервенция на най-високо равнище сме сигурни, че ще успеем, без нея ще е съвсем невероятно да пробием административните стени. Защо не ни одобряват и за какво търсим " ПРАВОТО ДА ОПИТАШ "? За да бъде приложено европейското генно лекуване, фармацевтичната компания изисква децата да нямат никакви признаци, с цел да подсигурява близо 100% успеваемост пред здравните фондове. Тъй като Натали-Ирен към този момент има първи признаци, вратите в Европа се затварят за нас. Ние питаме: Не е ли изконно право на всеки терминално болен пациент – а какво остава за едно дете на 2.5 години – ДА ОПИТА? Ние имаме цялостното право да поемем риска от даже пробно лекуване, а какво остава за към този момент потвърдено такова, даже то да утежнява своята ефикасност при по-напреднали случаи. Алтернативата е просто да се приберем и да чакаме края на детето си. Ние отхвърляме да приемем това! Доказателство, че генната терапия работи при деца със признаци, е екипът на проф. Лиан Цжоу в Китай, който е основал аналог на това лекуване. Той е лекувал десетки симптоматични деца от Европа, които са били отхвърлени тук. Днес тези деца са живи, а някои, въпреки и с увреждания, са сносно и възстановяват изгубени умения. (Световноизвестен е казусът на дребната Алма от Швеция, която след лекуване в Китай през днешния ден е жива и преди дни прегърна новороденото си братче). Проблемът е, че сега в Китай тече преструктуриране на целия бранш с новаторски лекувания и приемът на чужденци е краткотрайно блокиран. Професорът има техническа подготвеност и би лекувал детето ни незабавно, само че липсва административното позволение. Как страната може да избави Натали-Ирен? Ние не желаеме държавни пари! Искаме страната да застане зад един собствен дребен жител и да отбрани правото му на живот посредством пряк контакт с непознатите институции. Конкретните разновидности, за които молим страната да спомага неотложно, са: ● Вариант А: Институционален напън в Европа (Правото да опиташ) ○ Действие: Дипломатическо гледище пред европейските центрове (най-вече този в Тюбинген, Германия, или някой от останалите 6, измежду които тези в Барселона, Милано и други) и компанията-производител (Orchard Therapeutics) за банкет по изключение. Няколко центъра за лекуване има и в Съединени американски щати. ○ Аргумент: Позоваване на фундаменталното човешко право на терминално болен да не му бъде отказвано лекуване. Ние сме изцяло наясно с риска от по-ниска успеваемост (поради наличната симптоматика), само че първостепенната цел е да съхраним живота на детето си, а по-късно да се борим за неговото възобновяване (където и медицината прогресира, и от време на време стават чудеса). ● Вариант Б: Специално позволение за лекуване в Китай ○ Действие: Официална молба от българската страна към държавното управление на Китай за издаване на еднократно, изключително позволение за банкет и лекуване в Китай. ○ Аргумент: Китайският екип има цялостната техническа подготвеност да ни лекува и ползва сполучливо тази генна терапия над 10 години, само че сега административната процедура по пререгистрация ги блокира. Нуждаем се от държавна поддръжка тази зелена светлина да бъде дадена в този момент, тъй като след няколко месеца, когато лицензът е подготвен, за Натали-Ирен ще бъде окончателно късно. ● Вариант В: Ускорена логистика за хибридна процедура (България/Турция – Китай) ○ Действие: Държавно подпомагане за фрапантно редуциране на бюрократичните периоди за внос/износ на биологичен материал, или вдишване на логистиката напълно от страната. ○ Аргумент: Ако лекуването не може да се извърши физически в Китай, клетките могат да бъдат извлечени тук или в Турция и да се изпратят в Китай единствено за генна трансформация (точно по модела на одобрената европейска процедура – локално добиване на клетките в лечебното заведение, профилиран превоз до централна лаборатория за генетична обработка и връщане на готовия артикул за същинското вливане в пациента). Пречката са тежките периоди за митнически разрешителни (до 50 дни общо), които единствено страната може да редуцира. Екипът им има предпочитание да ни лекува и изследва за ден-два всички периоди, само че след техния разбор изрази опасения, че за лекуването може да е късно, както и че сред извличането и вливането може да се отвори прекомерно огромно времево разстояние. Нека не оставяме едно малко българче да загуби живота си, поради скъпи и труднодостъпни лекувания! Апелираме към всеки общественик и институция, които могат да оказват помощ детето ни да не остане без генна терапия: Бъдете нашият тил, с цел да дадем късмет на Натали-Ирен!
Източник: darik.bg
КОМЕНТАРИ