Любопитството е в основата на пробив при рядко заболяване
Писателят е теоретичен коментатор
Новината този месец на първо здравно първо-бебе, което получава персонализирана генна терапия за животозастрашаващо рядко заболяване-е главен камък, който има значение неведнъж. Това дава известна вяра на младите пациенти и техните фамилии, изправени пред другояче мрачни фючърси: Три на 10 деца с редки генетични положения умират, преди да навършат пет.
Той свети прожектор на редки болести, което притегля по -малко внимание от елементарните убийци като рак и сърдечни болести. Такива условия са самостоятелно редки, само че групово постоянно срещани, засягащи 3,5 милиона души единствено в Обединеното кралство.
Но също по този начин изпраща сериозно обръщение за цената на фундаменталните и транслационните научни проучвания. Работата, довела до този пробив, употребявайки „ генетични ножици “ за коригиране на дефектна ген, стартира в лаборатории, преследвайки съществена просвета и по -късно беше приспособена за лечебна приложимост. If we are to...
Прочетете целия текст »
