Молекулите на надеждата
От науката до пациента пътят на всяка една новаторска терапия, прицелена в напредъка на лекуванията на смъртоносни и тежки хронични болести, не е къс и лек. Отнема години и коства големи вложения, измерими от време на време в милиарди. Минава през строги протоколи и стадии на клинични тествания с акуратен надзор, следене и отчитане в елементи при всяка фаза. Това е комплицирана верига на дейности и взаимоотношения, при която „ токов удар “ е безусловно неприемлив. „ Черният лебед “ на десетилетието – пандемията от Covid-19, обаче подложи на невъобразим по мащабите си стрес тест и световната здравна промишленост.
Здравните системи бяха принудени в „ крачка “ да се реорганизират и да активизират огромен човешки и финансов запас за диагностициране на инфектираните и посрещане на забележителен брой тежки случаи на инфекцията. В същото време клиницистите трябваше да продължат да се грижат по най-хубавия метод и за останалите пациенти с хронични, онкологични, редки болести. А новаторската здравна просвета трябваше да направи немислим преход към напълно нов модел на клинични изследвания и тествания.
В окото на бурята
Биофармацевтичните компании се оказаха в центъра на урагана през 2020 година Наложи се бързо да усилят доставките на жизненоважни медицински артикули, а редом с това стремително да започват в съдействие с държавните управления и академичната общественост създаването на „ мост “ към новото обикновено – ваксини, решения за диагностика и лекарствени лечения против Covid-19. Резултатите от тази невиждана световна съгласуваност към този момент са факт. Успешните имунизационни акции стартират да освобождават обществата и стопанските системи от задушаващата хватка на пандемията, а няколко медикаменти за лекуване на Covid-19 са пред прага на приемане на позволение за приложимост.
В шоковата за целия свят 2020 година процесът на осъществяване на клинични изследвания и създаване на нови лекарствени артикули обаче стартира да забавя обороти.
В окото на пандемичната стихия към април 2020 година се озовават повече от 2850 изследвания с почти 900 хиляди пациенти, участващи в тях, и протичащи по това време в райони, които се оказват в непълен или цялостен локдаун. По данни на McKinsey над 50% от фирмите приключват набирането на пациенти за клинични изпитвания, а 75% стопират активирането на нови места за осъществяване на изпитванията*. Самите пациенти се въздържат от пътувания и присъединяване в клинични изпитвания поради риска от болест. Най-засегнати от резултата на локдауните са изследванията в региона на онкологията и централната нервна система, при които се постанова визити на лечебни заведения за вливания на лекарства, туморни проучвания и образна диагностика.
В блокаж е и естественият логаритъм на действие на фармабизнеса. Компаниите оповестяват, че лабораториите за научноизследователска и развойна активност работят с под 50% от естествения потенциал. Кризата сензитивно отклонява вниманието на мениджмънта от регулярните бизнес интервенции, сочат други изследвания. Ръководители на научноизследователски компании споделят, че отделят приблизително към 40 до 50% от времето си за ръководство на рецесията. Забавянето на оборотите не е задълго.
Новият модел „ виртуални лаборатории “
Биофармацевтичната промишленост и фирмите за образуване на клинични изпитвания бързо се приспособяват към диктуваните от пандемията нови условия и минават към хибриден модел на работа. За малко време се случва считаното допреди това за невероятно – клиничните изпитвания се виртуализират. Ражда се напълно нов модел, който включва провеждането на съвещания от разстояние, одити и инспекции, потреблението на мобилни устройства и приложения за събиране на данни, електронно осведомено единодушие за присъединяване на пациенти в изпитванията, доставка на съответните медикаменти в развой на изследване до домовете на пациентите, даване на лабораторни проби до по-близки до дома пространства, визити на медицински сестри на място.
Най-подготвени за измененията се оказват фирмите, вложили в цифрови технологии преди пандемията. Те най-бързо съумяват да преминат към новия модел на работа с минимални разтърсвания в цикъла на изследване и изпитване на нови лекарствени лечения. В последна сметка биофармацевтичната промишленост преодоля първичното разтърсване и наваксва изоставането. Според прочуване на Deloitte** множеството от водещите по вложения в научноизследователска активност 20 биофармацевтични компании съумяват да се приспособяват бързо и да продължат провеждането на клинични изпитвания, без да бъде забавено стартирането на нови лекарствени артикули на пазара.
Иновативните лечения, които ще станат налични за пациентите в идващите години
Над 8 хиляди медикаменти на биофармацевтичната промишленост за разнообразни тежки и социалнозначими болести са в развой на разработка сега. До няколко години ще станем очевидци на фантастични решения за заболявания, считани до неотдавна за тежки присъди.
Ваксини против рак. Пандемията даде подтик за ускорено развиване на нови технологии като осведомителната РНК. Именно тя ще бъде в основата на новите лечебни подходи в лекуването на онкологични болести. Добре познатите ни към този момент иРНК ваксини, които излязоха на първа линия в имунизацията против Covid-19, могат да се употребяват както за предварителна защита, по този начин и за терапия на разнообразни болести. Така да вземем за пример все още се организират 7 клинични изпитвания на иРНК онкологични ваксини, като на фокус са основно нападателни мозъчни тумори, за които към момента няма лечение***.
Болестта на Алцхаймер е друга област, в която се чака революционен прогрес в лекуването. Съществуващите лечения лекуват единствено признаците на заболяването на Алцхаймер, за които се счита, че са породени от натрупването на плаки в мозъка. В момента се създават нови лечения за ранни или леки форми на болестта, при които признаците към момента не са се показали. Тези нови лечения имат капацитета да забавят началото и/или прогресирането на заболяването на Алцхаймер посредством попречване или даже превръщане на процеса на натрупването на плаки.
► Пробив при рака на кръвта
Всяка година в Европа се диагностицират към 44 хиляди нови случая на рак на кръвта. Прогнозите демонстрират, че в случай че лечението с CAR-T кафези оправдае упованията, 9400 от диагностицираните единствено през предходната година в Европейски Съюз пациенти могат да бъдат избавени, което се равнява на 300 хиляди добавени години живот.
Друг пробив в лекуването на онкологични болести е комбинирането на лечения за лекуване на рак. Те съчетават голям брой медикаменти с разнообразни способи на деяние, с цел да усилят възможностите раковото заболяване на пациента да бъде следено или даже излекувано. Комбинациите могат да включват имунотерапии, които усъвършенстват имунния отговор, и прицелни лечения, които унищожават раковите кафези или им пречат да се популяризират. Подходът с комбинирането на лечения дава обещание да докара до по-добри резултати в съпоставяне със общоприетия сега метод на използване на монотерапии, в това число и химиотерапията. Сериозен пробив при лекуването на ракa на кръвта са трите лечения с така наречен CAR-Т кафези (собствени имунни кафези, препрограмирани по този начин, че да оказват помощ на тялото да се опълчи на рака и да не се постанова използването на нападателна химиотерапия до живот), към този момент са позволени за приложимост и са налични за пациентите в Съединени американски щати и в някои европейски страни. Българските пациенти към момента нямат достъп до тях.
►Лечение на множествена склероза
Недребноклетъчният белодробен карцином е третата най-разпространена форма на рак, всяка година в Европейски Съюз се диагностицират към 400 хиляди души с това тежко заболяване. Процентът на преживяемост е лош; единствено 15% от пациентите живеят повече от 5 години след диагностицирането им. А прогнозите сочат, че с използването на комбинирани лечения при тази диагноза в Европейски Съюз могат да бъдат избегнати 30 хиляди смъртни случая.
Скорост набират и генните лечения, които имат капацитета изцяло да излекуват болести с генетичен генезис, като отстранят повода за него посредством подмяна на повреден ген или неговата промяна.
Фармацевтичната иновация е на прага на въвеждането на нови лечения и за лекуване на множествена склероза (МС).
►Борба с Алцхаймер
Днес над 10,5 млн. пациенти в Европа живеят с някаква форма на деменция, като при 60 до 80% от тях тя се демонстрира като заболяването на Алцхаймер. Очаква се този брой да се усили съвсем два пъти през идващите 35 година заради възходящото и застаряващо население и до 2050 година да надвиши 18 млн.
Краткото закъснение на началото или прогресията на заболяването на Алцхаймер се чака да има огромно влияние върху качеството на живот на пациентите, фамилиите и лицата, които се грижат за тях. Специализираните грижи за хора с Алцхаймер се правят оценка на почти 20 милиарда евро годишно за опазването на здравето в Европейски Съюз.
►Нарастване на хроничните болести
Множествената склероза визира повече от 700 хиляди пациенти в Европа и почти 7 хиляди в България. Средната възраст на диагностицираните е 29 години, като половината от пациентите нормално се инвалидизират до степен да не могат да работят, още след първите три години от отключването на болестта.
Разработваните в тази област нови лечения имат капацитет да забавят, предотвратят или даже да извърнат процесите на увреждане при множествена склероза.
Науката за пациента назовава просто „ молекула “ новите и обнадеждаващи открития за лекуването на тежки и социалнозначими болести, засягащи огромни групи от популацията. И не престава да търси нови молекули на вярата, които се трансформират в решения за идващото ново обикновено, към което върви актуалното общество – застаряващо население по цялата планета с възходящо разпространяване на хронични болести.
Автор: Деян Денев, изпълнителен шеф на ARPharm. Текстът е оповестен в бр.10/2021 на сп. " Мениджър "
—
* McKinsey & Company, COVID-19 implications for life sciences R&D: Recovery and the next normal, May 13, 2020 – COVID-19 implications for life sciences R&D | McKinsey.
** Seeds of Change – Measuring the return of Pharmaceutical Innovation 2020, May 2021 – deloitte-uk-measuring-the-return-from-pharmaceutical-innovation-2021.pdf
*** IQVIA/EFPIA Pipeline Review 2021
Здравните системи бяха принудени в „ крачка “ да се реорганизират и да активизират огромен човешки и финансов запас за диагностициране на инфектираните и посрещане на забележителен брой тежки случаи на инфекцията. В същото време клиницистите трябваше да продължат да се грижат по най-хубавия метод и за останалите пациенти с хронични, онкологични, редки болести. А новаторската здравна просвета трябваше да направи немислим преход към напълно нов модел на клинични изследвания и тествания.
В окото на бурята
Биофармацевтичните компании се оказаха в центъра на урагана през 2020 година Наложи се бързо да усилят доставките на жизненоважни медицински артикули, а редом с това стремително да започват в съдействие с държавните управления и академичната общественост създаването на „ мост “ към новото обикновено – ваксини, решения за диагностика и лекарствени лечения против Covid-19. Резултатите от тази невиждана световна съгласуваност към този момент са факт. Успешните имунизационни акции стартират да освобождават обществата и стопанските системи от задушаващата хватка на пандемията, а няколко медикаменти за лекуване на Covid-19 са пред прага на приемане на позволение за приложимост.
В шоковата за целия свят 2020 година процесът на осъществяване на клинични изследвания и създаване на нови лекарствени артикули обаче стартира да забавя обороти.
В окото на пандемичната стихия към април 2020 година се озовават повече от 2850 изследвания с почти 900 хиляди пациенти, участващи в тях, и протичащи по това време в райони, които се оказват в непълен или цялостен локдаун. По данни на McKinsey над 50% от фирмите приключват набирането на пациенти за клинични изпитвания, а 75% стопират активирането на нови места за осъществяване на изпитванията*. Самите пациенти се въздържат от пътувания и присъединяване в клинични изпитвания поради риска от болест. Най-засегнати от резултата на локдауните са изследванията в региона на онкологията и централната нервна система, при които се постанова визити на лечебни заведения за вливания на лекарства, туморни проучвания и образна диагностика.
В блокаж е и естественият логаритъм на действие на фармабизнеса. Компаниите оповестяват, че лабораториите за научноизследователска и развойна активност работят с под 50% от естествения потенциал. Кризата сензитивно отклонява вниманието на мениджмънта от регулярните бизнес интервенции, сочат други изследвания. Ръководители на научноизследователски компании споделят, че отделят приблизително към 40 до 50% от времето си за ръководство на рецесията. Забавянето на оборотите не е задълго.
Новият модел „ виртуални лаборатории “
Биофармацевтичната промишленост и фирмите за образуване на клинични изпитвания бързо се приспособяват към диктуваните от пандемията нови условия и минават към хибриден модел на работа. За малко време се случва считаното допреди това за невероятно – клиничните изпитвания се виртуализират. Ражда се напълно нов модел, който включва провеждането на съвещания от разстояние, одити и инспекции, потреблението на мобилни устройства и приложения за събиране на данни, електронно осведомено единодушие за присъединяване на пациенти в изпитванията, доставка на съответните медикаменти в развой на изследване до домовете на пациентите, даване на лабораторни проби до по-близки до дома пространства, визити на медицински сестри на място.
Най-подготвени за измененията се оказват фирмите, вложили в цифрови технологии преди пандемията. Те най-бързо съумяват да преминат към новия модел на работа с минимални разтърсвания в цикъла на изследване и изпитване на нови лекарствени лечения. В последна сметка биофармацевтичната промишленост преодоля първичното разтърсване и наваксва изоставането. Според прочуване на Deloitte** множеството от водещите по вложения в научноизследователска активност 20 биофармацевтични компании съумяват да се приспособяват бързо и да продължат провеждането на клинични изпитвания, без да бъде забавено стартирането на нови лекарствени артикули на пазара.
Иновативните лечения, които ще станат налични за пациентите в идващите години
Над 8 хиляди медикаменти на биофармацевтичната промишленост за разнообразни тежки и социалнозначими болести са в развой на разработка сега. До няколко години ще станем очевидци на фантастични решения за заболявания, считани до неотдавна за тежки присъди.
Ваксини против рак. Пандемията даде подтик за ускорено развиване на нови технологии като осведомителната РНК. Именно тя ще бъде в основата на новите лечебни подходи в лекуването на онкологични болести. Добре познатите ни към този момент иРНК ваксини, които излязоха на първа линия в имунизацията против Covid-19, могат да се употребяват както за предварителна защита, по този начин и за терапия на разнообразни болести. Така да вземем за пример все още се организират 7 клинични изпитвания на иРНК онкологични ваксини, като на фокус са основно нападателни мозъчни тумори, за които към момента няма лечение***.
Болестта на Алцхаймер е друга област, в която се чака революционен прогрес в лекуването. Съществуващите лечения лекуват единствено признаците на заболяването на Алцхаймер, за които се счита, че са породени от натрупването на плаки в мозъка. В момента се създават нови лечения за ранни или леки форми на болестта, при които признаците към момента не са се показали. Тези нови лечения имат капацитета да забавят началото и/или прогресирането на заболяването на Алцхаймер посредством попречване или даже превръщане на процеса на натрупването на плаки.
► Пробив при рака на кръвта
Всяка година в Европа се диагностицират към 44 хиляди нови случая на рак на кръвта. Прогнозите демонстрират, че в случай че лечението с CAR-T кафези оправдае упованията, 9400 от диагностицираните единствено през предходната година в Европейски Съюз пациенти могат да бъдат избавени, което се равнява на 300 хиляди добавени години живот.
Друг пробив в лекуването на онкологични болести е комбинирането на лечения за лекуване на рак. Те съчетават голям брой медикаменти с разнообразни способи на деяние, с цел да усилят възможностите раковото заболяване на пациента да бъде следено или даже излекувано. Комбинациите могат да включват имунотерапии, които усъвършенстват имунния отговор, и прицелни лечения, които унищожават раковите кафези или им пречат да се популяризират. Подходът с комбинирането на лечения дава обещание да докара до по-добри резултати в съпоставяне със общоприетия сега метод на използване на монотерапии, в това число и химиотерапията. Сериозен пробив при лекуването на ракa на кръвта са трите лечения с така наречен CAR-Т кафези (собствени имунни кафези, препрограмирани по този начин, че да оказват помощ на тялото да се опълчи на рака и да не се постанова използването на нападателна химиотерапия до живот), към този момент са позволени за приложимост и са налични за пациентите в Съединени американски щати и в някои европейски страни. Българските пациенти към момента нямат достъп до тях.
►Лечение на множествена склероза
Недребноклетъчният белодробен карцином е третата най-разпространена форма на рак, всяка година в Европейски Съюз се диагностицират към 400 хиляди души с това тежко заболяване. Процентът на преживяемост е лош; единствено 15% от пациентите живеят повече от 5 години след диагностицирането им. А прогнозите сочат, че с използването на комбинирани лечения при тази диагноза в Европейски Съюз могат да бъдат избегнати 30 хиляди смъртни случая.
Скорост набират и генните лечения, които имат капацитета изцяло да излекуват болести с генетичен генезис, като отстранят повода за него посредством подмяна на повреден ген или неговата промяна.
Фармацевтичната иновация е на прага на въвеждането на нови лечения и за лекуване на множествена склероза (МС).
►Борба с Алцхаймер
Днес над 10,5 млн. пациенти в Европа живеят с някаква форма на деменция, като при 60 до 80% от тях тя се демонстрира като заболяването на Алцхаймер. Очаква се този брой да се усили съвсем два пъти през идващите 35 година заради възходящото и застаряващо население и до 2050 година да надвиши 18 млн.
Краткото закъснение на началото или прогресията на заболяването на Алцхаймер се чака да има огромно влияние върху качеството на живот на пациентите, фамилиите и лицата, които се грижат за тях. Специализираните грижи за хора с Алцхаймер се правят оценка на почти 20 милиарда евро годишно за опазването на здравето в Европейски Съюз.
►Нарастване на хроничните болести
Множествената склероза визира повече от 700 хиляди пациенти в Европа и почти 7 хиляди в България. Средната възраст на диагностицираните е 29 години, като половината от пациентите нормално се инвалидизират до степен да не могат да работят, още след първите три години от отключването на болестта.
Разработваните в тази област нови лечения имат капацитет да забавят, предотвратят или даже да извърнат процесите на увреждане при множествена склероза.
Науката за пациента назовава просто „ молекула “ новите и обнадеждаващи открития за лекуването на тежки и социалнозначими болести, засягащи огромни групи от популацията. И не престава да търси нови молекули на вярата, които се трансформират в решения за идващото ново обикновено, към което върви актуалното общество – застаряващо население по цялата планета с възходящо разпространяване на хронични болести.
Автор: Деян Денев, изпълнителен шеф на ARPharm. Текстът е оповестен в бр.10/2021 на сп. " Мениджър "
—
* McKinsey & Company, COVID-19 implications for life sciences R&D: Recovery and the next normal, May 13, 2020 – COVID-19 implications for life sciences R&D | McKinsey.
** Seeds of Change – Measuring the return of Pharmaceutical Innovation 2020, May 2021 – deloitte-uk-measuring-the-return-from-pharmaceutical-innovation-2021.pdf
*** IQVIA/EFPIA Pipeline Review 2021
Източник: manager.bg
КОМЕНТАРИ