Терапията за редки генетични заболявания става най-скъпото лекарство в света с 4,25 милиона долара
Нова генна терапия за лекуване на доста рядко генетично заболяване, което нападна централната нервна система на дребни деца, ще бъде на цена от 4,25 милиона $ в Съединени американски щати, което го прави най-скъпото лекарство в историята.
Lenmeldy на Orchard Therapeutics тази седмица стана първото утвърдено от Съединени американски щати лекарство за метахроматична левкодистрофия (MLD), съдбовно генетично заболяване, засягащо приблизително 40 деца годишно в Съединени американски щати.
Най-тежката форма на MLD кара децата в късна детска възраст да изгубят всички двигателни функционалности и да се влошат до вегетативно положение, което в последна сметка изисква денонощни интензивни грижи. Това е съдбовно за множеството пациенти пет години след появяването на признаците.
Orchard, основана в Обединеното кралство биотехнологична компания, която неотдавна беше закупена от японската фармацевтична група Kyowa Kirin, твърди, че неналичието на други лекувания за MLD оправда цената. Но решението възобновява дебата за ценообразуването на клетъчните и генните лечения, които пред...
Прочетете целия текст »
