Американските регулатори одобриха две генни терапии за сърповидно-клетъчна анемия
Кръвно заболяване, което може да докара до преждевременна гибел, визира почти 100 000 души в Съединените щати, множеството от които са чернокожи
Едуард Хелмор и организации петък, 8 декември 2023 година 16.13 EST Публикувано за първи път на петък, 8 декември 2023 година 12.18 ESTАгенцията по храните и медикаментите на Съединени американски щати утвърди две генни лечения за сърповидноклетъчна болест, в това число първото лекуване, основано на революционната технология за редактиране на гени Crispr, отваряйки две благоприятни условия за „ трансформираща терапия “ за някои пациенти.
FDA утвърди Lyfgenia от Bluebird Bio и настрана лекуване, наречено Casgevy от сътрудниците Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. И двете лечения са направени от личните кръвни стволови кафези на пациентите и са утвърдени за хора на 12 и повече години.
Генната терапия Vertex/Crispr употребява революционната технология за редактиране на гени, която завоюва на изобретатели...
Прочетете целия текст »




