ЕК одобри за ползване в ЕС лекарство срещу мускулна дистрофия на Дюшен
Европейската комисия утвърди за използване във всички страни-членки на Европейски Съюз медикамент, който забавя прогресията на рядкото генетично заболяване муксулна дистрофия на Дюшен (МДД) и резервира мускулната функционалност. Той се приема през устата и е предопределен за амбулаторни пациенти на 6 и повече години, които са в положение да вървят, без значение от главната генетична разновидност, като се насочва към механизмите на болестта.
МДД е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, породено от разновидности в гена, който дава отговор за производството на протеина дистрофин, значим за здравето на мускулните нишки.
То визира най-вече мъже, като се предава от майка на наследник. Симптомите нормално се появяват в ранна възраст - сред две и пет години. С напредването на болестта мускулната уязвимост се задълбочава, което води до затруднено вървене и в последна сметка до загуба на способността за напредване. С течение на времето се засягат и сърдечните и дихателните мускули, които са водещите аргументи за преждевременна гибел. В международен мащаб честотата на раждане на дете с това заболяване е почти 1 на 5050 момчета.
Инфо: " Труд "
