Две нови авангардни лечения на сърповидни клетки, одобрени от FDA въпреки страничните ефекти
Агенцията по храните и медикаментите на Съединени американски щати (FDA) утвърди в петък двойка генни лечения за сърповидноклетъчна болест, в това число първото лекуване, основано на революционния CRISPR технология за редактиране на гени.
Агенцията утвърди Lyfgenia от bluebird bio (BLUE.O) и настрана лекуване, наречено Casgevy от сътрудниците Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) и CRISPR Therapeutics (CRSP.BN).
И двете лечения са утвърдени за хора на възраст над 12 години.
Генната терапия Vertex/CRISPR употребява революционната технология за редактиране на гени, която завоюва на нейните изобретатели Нобелова премия през 2020 година
Сърповидно-клетъчната анемия е мъчително, наследствено заболяване на кръвта, което може да бъде изтощително и да докара до преждевременна гибел. Засяга към 100 000 души в Съединените щати, множеството от които са чернокожи.
При сърповидно-клетъчната анемия тялото създава повреден, сърповиден хемоглобин, което нарушава способността на алените кръвни кафези да...
Прочетете целия текст »
