Две генни терапии за сърповидно-клетъчна анемия, одобрени в САЩ
„ Сърповидно-клетъчната анемия е рядко, инвалидизиращо и животозастрашаващо заболяване на кръвта със обилни незадоволени потребности “, сподели доктор Никол Вердюн от FDA в изказване, обявяващо утвържденията. “„ Ние сме разчувствани да напреднем в тази област, изключително за хора, чийто живот е бил съществено нарушен от заболяването. “
В Съединени американски щати почти 100 000 души имат заболяването и към една пета от тях имат тежка форма. Сърповидноклетъчната е най-разпространена измежду чернокожите хора и 1 от 365 чернокожи бебета се раждат с заболяването в народен мащаб. Учените считат, че това, че е притежател на сърповидноклетъчната линия, оказва помощ за предотвратяване от тежка форма на малария, тъй че заболяването се среща по-често при предразположени към комари райони като Африка или при хора, чиито предшественици са живели на тези места.
Болестта визира хемоглобина, протеина в алените кръвни кафези, който придвижва О2. Генетична разновидност кара клетките да станат сърповидни или сърповидни, което може да блокира притока на...
Прочетете целия текст »
