При одобряването на първото ново лекарство за болестта Алцхаймер от

При одобряването на първото ново лекарство за болестта Алцхаймер от ...

FDA на САЩ се сблъсква с нарастваща критика заради одобрението на лекарство против Алцхаймер


При одобряването на първото ново лекарство за болестта Алцхаймер от близо 20 години насам, Американската администрация за храните и лекарствата (FDA) поема най-големия си риск досега, със стратегия, която позволява нови терапии на пазара, без да има категорични доказателства, че действат, изтъкват регулаторни и научни експерти, цитирани от "Ройтерс".

Лекарството на Biogen, Aduhelm, беше разрешено въз основа на доказателства, че може да намали мозъчните плаки, вероятно допринасящи за болестта на Алцхаймер, а не доказателство, че забавя прогресирането на смъртоносната загуба на ума.
САЩ одобряват първо ново лекарство за Алцхаймер от близо 20 години
САЩ одобряват първо ново лекарство за Алцхаймер от близо 20 години

Над 30 млн. души по света имат Алцхаймер, повечето са над 65-годишни

FDA е дала т. нар. "ускорено одобрение" в повече от 250 случая от 1992 г. насам, главно за редки заболявания или малки популации пациенти, които не са разполагали с ефективно лечение. В тези случаи агенцията изисква от производителите на лекарства да извършат допълнителни клинични изпитвания, за да докажат тяхната терапевтична ефективност, или да се сблъскат с оттегляне от пазара.

Aduhelm обаче е в различна лига по отношение на броя на потенциалните пациенти и разходите за здравната система.

Освен това одобрението на FDA пренебрегна препоръката на нейните външни съветници, които заявиха, че Biogen не е предоставила достатъчно доказателства за клинична полза. Трима от членовете на консултативния панел са подали оставки в знак на протест след обявяването на решението на FDA в понеделник.

"Това решение разклати основите на научния процес и методи", изтъква д-р Джейсън Карлавиш, съдиректор на Penn Memory Center във Филаделфия. Карлавиш е ръководил едно от местата за изпитване на лекарството Biogen.

Той каза, че FDA е взела решението си "чрез декрет" и не е поискала от съветниците си да обмислят дали способността на лекарството да премахва тип мозъчни плаки, известни като бета амилоид, ще подобри резултатите за пациентите.

"Това е обезпокоителен набор от събития, научно, клинично, политически", настоя Карлавиш.

Biogen заяви, че около 1,5 млн. американци с ранна фаза на болестта на Алцхаймер ще отговарят на условията за лекарството, като цената е средно 56 000 долара годишно, като федералната застрахователна програма Medicare за възрастни хора вероятно ще покрива по-голямата част от разходите.

Одобрението от FDA позволява на Biogen да продава продукта си в продължение на няколко години - с прогнози за потенциални годишни продажби, достигащи от 10 до 50 млрд. долара - докато компанията завърши необходимото последващо проучване.

"Никаква неудовлетворена нужда не може да замести задоволително доказателство", отбеляза професорът по обществено здраве в университета "Джонс Хопкинс" д-р Калеб Александър, член на консултативната комисия на FDA.

Броят на американците, живеещи с болестта на Алцхаймер, се очаква да се удвои до около 13 млн. души към 2050 г. според Асоциацията на Алцхаймер.

Шефът на изследванията на Biogen Алфред Сандрок увери, че FDA старателно е анализирала данните от нейните клинични изпитвания в продължение на две години, преди да стигне до заключение.

"Вярвам, че те са взели правилното решение от името на американската общественост", отбеляза Сандрок в интервю.

FDA защитава решението си, като казва, че Biogen са представили ясни доказателства, че Aduhelm е премахнал бета амилоида от мозъка на хората с Алцхаймер.

Амилоидът отдавна е обект на експериментални терапии за болестта. Нито едно от по-ранните лекарства обаче не показва, че намаляването на амилоида води до значителни ползи за пациентите чрез забавяне на влошеното познание или способността да функционират.

Д-р Питър Щайн, директор на Службата за нови лекарства на FDA, каза пред Ройтерс, че Адухелм е показал най-ясната връзка досега между намаляване на бета амилоида и забавяне на когнитивния спад сред пациентите, което предполага, че това е добър предиктор за клинична полза.

Служители на FDA заявиха, че други разработчици на лекарства за Алцхаймер не могат да приемат, че терапиите им ще се разглеждат в същата рамка. Eli Lilly and Co (LLY.N) и Roche Holding AG (ROG.S) са сред производителите на лекарства, които също работят върху лекарства, насочени към амилоиди.

"В момента не можем да кажем дали това ще бъде път за други лекарства за Алцхаймер или лекарства за други невродегенеративни заболявания", каза д-р Патриция Кавацони, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата от FDA, пред Ройтерс.

Критиците са по-малко убедени, че отстраняването на амилоид е подходящо средство за прогнозиране на ползата.

"Трябва да преосмислим използването на тези разпоредби, както се тълкува и използва от FDA", каза Карлавиш.

Почти половината от всички лекарства, получили ускорено одобрение, в крайна сметка получиха пълно одобрение, след медиана от около три години, според доклад на Института за клиничен и икономически преглед (ICER), наблюдател на разходите за лекарства.

Изключенията включват Larty на Lilly за саркома, който беше оттеглен, докато FDA отмени разрешението си за Avastin на Roche за лечение на рак на гърдата, въпреки че все още се използва за други видове рак.

Повече от 100 лекарства с ускорено одобрение са на пазара средно от малко под две години, според ICER. Докладът отбелязва, че много от потвърждаващите изпитвания се завършват бавно и резултатите често са двусмислени.

"Агенцията се е успокоила с ускорения път за одобрение", каза адвокат Джим Шехан, ръководител Регулаторна практика на FDA в адвокатска кантора Lowenstein Sandler.

Биоген заяви, че потвърждаващото проучване на Aduhelm може да отнеме девет години. FDA определи тази оценка като "консервативна" и заяви, че ще подкрепи "усилията за завършване на този процес във възможно най-кратки срокове".

Въпреки високата цена на Aduhelm, защитниците на пациентите приветстваха решението на FDA, заявявайки, че то ще съживи изследванията в тази област, включително видовете лекарствени комбинации, които са подобрили лечението на сложни заболявания като рак и ХИВ.

"Това одобрение ще предизвика допълнителни инвестиции от други компании в модифициращи болести лечения и терапии", се казва в изявление на застъпническата група UsAgainstAlzheimer"s.

Източник: news.bg