Две иновативни терапии за редки заболявания разреши EMA
Комитетът за лекарствени артикули в хуманната медицина (СНМP) на Европейската организация по медикаментите (ЕMA) даде позитивно мнение за новаторски медикамент Xenpozyme (олипудаза алфа), предопределен за лекуване на заболяването на Niemann-Pick - рядко метаболитно нарушаване, породено от недостиг на киселинна сфингомиелиназа (ASMD).
Xenpoxyme е първата характерна терапия, ориентирана към това нарушаване, и бързото й утвърждение беше подкрепено посредством схемата за предпочитани медикаменти (PRIME) на EMA - платформа на европейския регулатор за ранен и засилен разговор с фармацевтичните компании, които създават обещаващи нови лечения, ориентирани към неудовлетворени медицински потребности.
Одобрение при изключителни условия беше признато и за лекарството Zokinvy (лонафарниб) - първото лекуване за деца с прогерия и прогероидни синдроми, ултра редки генетични болести, които предизвикват прибързано стареене и гибел.
Лонафарниб е характерен инхибитор на ензима фарнезилтрансфераза (FTI). Доказано е, че лонафарниб предотвратява образуването на необикновен прогерин и прогериноподобни протеини в клетките, като по този метод предизвиква поддържането на тяхната целокупност и функционалности. Освен това равнищата на прогерин понижават при дълготрайно лекуване с лонафарниб. Така животът на пациентите се удължава приблизително с към половин година.
Xenpoxyme е първата характерна терапия, ориентирана към това нарушаване, и бързото й утвърждение беше подкрепено посредством схемата за предпочитани медикаменти (PRIME) на EMA - платформа на европейския регулатор за ранен и засилен разговор с фармацевтичните компании, които създават обещаващи нови лечения, ориентирани към неудовлетворени медицински потребности.
Одобрение при изключителни условия беше признато и за лекарството Zokinvy (лонафарниб) - първото лекуване за деца с прогерия и прогероидни синдроми, ултра редки генетични болести, които предизвикват прибързано стареене и гибел.
Лонафарниб е характерен инхибитор на ензима фарнезилтрансфераза (FTI). Доказано е, че лонафарниб предотвратява образуването на необикновен прогерин и прогериноподобни протеини в клетките, като по този метод предизвиква поддържането на тяхната целокупност и функционалности. Освен това равнищата на прогерин понижават при дълготрайно лекуване с лонафарниб. Така животът на пациентите се удължава приблизително с към половин година.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ