Нова генна терапия използва парацетамол, за да пребори генетични заболявания
Изследователи сътвориха нов поход към генната терапия, който разчита на едно много постоянно срещано обезболяващо, наречено ацетаминофен (парацетамол), с цел да принуди редица генетични болести да преминат в ремисия.
Научният труд, оповестен в , разказва по какъв начин новата техника е довела до сполучливото изцеление на асоциираната със затруднено кръвосъсирване хемофилия и метаболитното заболяване фенилкетонурия при мишки.
Подходът употребява незлокачествен лентивирус както с цел да поправя разновидностите, провокирани от болестта, по този начин и с цел да вкара нов ген, който ваксинира чернодробните кафези против евентуално токсичните резултати на ацетаминофена. Благодарение на последното когато третираните кафези бъдат изложени на известното обезболяващо, което може да бъде закупено без рецепта, те оцеляват (а останалите – не), не престават да се разделят и да основават по-голям брой поправени чернодробни кафези.
„ Тази генна терапия отстранява чернодробните кафези, в които не е вкаран лечебен ген – споделя Маркъс Громпе, професор по педиатрия и молекулярна и здравна генетика от Здравния и теоретичен медицински университет на Орегон и един от създателите на изследването. – На процедура отравяме нетретираните кафези с несъразмерни количества парацетамол – налично лекарство, употребявано от милиони хора по света. Освен това евентуалната токсично на ацетаминофена се управлява и не оказва перманентни вреди. Приемането на парацетамол за коригирането на генетично заболяване е относително лек развой в съпоставяне радиационните лекувания, на които пациентите би трябвало да бъдат подложени, преди да им бъде трансплантиран костен мозък да вземем за пример. “
Повечето генни лечения, в това число Luxturna, която третира генетична разновидност, водеща до слепота, и която през 2017-та се трансформира в първата генна терапия за лечение на наследствено заболяване, утвърдена от Агенцията за надзор на храните и медикаментите на Съединени американски щати, употребява аденоасоцииран вирус (AAV) с цел да достави коригиращи гените молекули в ДНК-то.
Да, AAV работи добре при кафези, които не се разделят, като мозъчните и очните. При останалите обаче тази терапия не е изключително сполучлива. Така да вземем за пример когато чернодробните кафези бъдат третирани с основана на AAV терапия, те мога да стартират да се разделят и с течение на времето да понижат успеваемостта на генната терапия. Това основава изключително огромни проблеми при лечението на генетични болести при деца, защото клетките на подрастващите се разделят доста по-бързо, в сравнение с тези на възрастните.
За да се преборят с тези ограничавания в другояче известната AAV генна терапия, някои експерти употребяват друг вид AAV, който е основан по подобен метод, че да се интегрира непосредствено и извънредно точно в хромозомите. Генните лечения, които употребяват въпросния метод (или този с лентивируса, сходно на Громпе и неговите колеги) са по-надеждни и разрешават нанасянето на генетични корекции даже и когато клетките се разделят.
Освен това типичният метод към генната терапия не довежда до коригирането на всички кафези, което значи, че лечебният вирус би трябвало да се вкарва в тялото в огромни количества, с цел да сме сигурни, че ще бъдат третирани задоволително кафези. Добавяйки гени, които основават устойчиви на парацетамола кафези, тази нова генна терапия може да бъде управлявана в този, които са 10 пъти по-малки от сегашните AAV лечения. Освен това устойчивостта към парацетамола може да бъде интегрирана и в други генни лечения, в това число тази с AAV.
Днес множеството по-сериозни болести на черния дроб се лекуват чрез чернодробни трансплантации. Громпе и сътрудниците му обаче настояват, че този техен нов метод ще редуцира нуждата от трансплантации, ще докара до лечението на повече генетични болести при децата и ще понижи разноските по генните лечения.
Освен това новият способ ще може да бъде прибавен за лечението и на генетични болести, свързани с чернодробни кафези, даже и тогава, когато болестта не води до признаци в черния дроб.
В момента откривателите приспособяват своята технология, която на този стадий е тестване само върху мишки, за приложение върху примати и се надяват, че скоро ще могат да я тестват и върху човешки кафези.
Източник: /
Научният труд, оповестен в , разказва по какъв начин новата техника е довела до сполучливото изцеление на асоциираната със затруднено кръвосъсирване хемофилия и метаболитното заболяване фенилкетонурия при мишки.
Подходът употребява незлокачествен лентивирус както с цел да поправя разновидностите, провокирани от болестта, по този начин и с цел да вкара нов ген, който ваксинира чернодробните кафези против евентуално токсичните резултати на ацетаминофена. Благодарение на последното когато третираните кафези бъдат изложени на известното обезболяващо, което може да бъде закупено без рецепта, те оцеляват (а останалите – не), не престават да се разделят и да основават по-голям брой поправени чернодробни кафези.
„ Тази генна терапия отстранява чернодробните кафези, в които не е вкаран лечебен ген – споделя Маркъс Громпе, професор по педиатрия и молекулярна и здравна генетика от Здравния и теоретичен медицински университет на Орегон и един от създателите на изследването. – На процедура отравяме нетретираните кафези с несъразмерни количества парацетамол – налично лекарство, употребявано от милиони хора по света. Освен това евентуалната токсично на ацетаминофена се управлява и не оказва перманентни вреди. Приемането на парацетамол за коригирането на генетично заболяване е относително лек развой в съпоставяне радиационните лекувания, на които пациентите би трябвало да бъдат подложени, преди да им бъде трансплантиран костен мозък да вземем за пример. “
Повечето генни лечения, в това число Luxturna, която третира генетична разновидност, водеща до слепота, и която през 2017-та се трансформира в първата генна терапия за лечение на наследствено заболяване, утвърдена от Агенцията за надзор на храните и медикаментите на Съединени американски щати, употребява аденоасоцииран вирус (AAV) с цел да достави коригиращи гените молекули в ДНК-то.
Да, AAV работи добре при кафези, които не се разделят, като мозъчните и очните. При останалите обаче тази терапия не е изключително сполучлива. Така да вземем за пример когато чернодробните кафези бъдат третирани с основана на AAV терапия, те мога да стартират да се разделят и с течение на времето да понижат успеваемостта на генната терапия. Това основава изключително огромни проблеми при лечението на генетични болести при деца, защото клетките на подрастващите се разделят доста по-бързо, в сравнение с тези на възрастните.
За да се преборят с тези ограничавания в другояче известната AAV генна терапия, някои експерти употребяват друг вид AAV, който е основан по подобен метод, че да се интегрира непосредствено и извънредно точно в хромозомите. Генните лечения, които употребяват въпросния метод (или този с лентивируса, сходно на Громпе и неговите колеги) са по-надеждни и разрешават нанасянето на генетични корекции даже и когато клетките се разделят.
Освен това типичният метод към генната терапия не довежда до коригирането на всички кафези, което значи, че лечебният вирус би трябвало да се вкарва в тялото в огромни количества, с цел да сме сигурни, че ще бъдат третирани задоволително кафези. Добавяйки гени, които основават устойчиви на парацетамола кафези, тази нова генна терапия може да бъде управлявана в този, които са 10 пъти по-малки от сегашните AAV лечения. Освен това устойчивостта към парацетамола може да бъде интегрирана и в други генни лечения, в това число тази с AAV.
Днес множеството по-сериозни болести на черния дроб се лекуват чрез чернодробни трансплантации. Громпе и сътрудниците му обаче настояват, че този техен нов метод ще редуцира нуждата от трансплантации, ще докара до лечението на повече генетични болести при децата и ще понижи разноските по генните лечения.
Освен това новият способ ще може да бъде прибавен за лечението и на генетични болести, свързани с чернодробни кафези, даже и тогава, когато болестта не води до признаци в черния дроб.
В момента откривателите приспособяват своята технология, която на този стадий е тестване само върху мишки, за приложение върху примати и се надяват, че скоро ще могат да я тестват и върху човешки кафези.
Източник: /
Източник: manager.bg
КОМЕНТАРИ