Д-р Доротея Тодориева: С навлизането на JAK инхибиторите пациентите с миелофиброза в България получиха алтернатива в лечението
Д-р Доротея Тодориева работи в Клиниката по хематология на УМБАЛ „ Д-р Георги Странски “. Завършила е Медицински университет – Плевен и има компетентност „ Клинична хематология “. Към днешна дата тя членува в Българското здравно съдружие по хематология, Европейската хематологична асоциация, Американското сдружение по хематология и Българското съдружие по здравна генетика.
Научните ѝ ползи са в региона на коагулационните нарушавания и малигнените хемопатии, най-много миелопролиферативни болести. По тези проблеми доктор Тодориева взе участие в голям брой национални и интернационалните конгреси и образования.
- Д-р Тодориева, неотдавна завърши „ 23-ия Конгрес на Eвропейската хематологична асоциация “. Какви са Вашите усещания от новостите в лекуването на хематологичните болести?
- По време на откриването на 23-ия конгрес президентът на ЕХА Питър Соневелд сподели: „ Кръвта поддържа нашите тела. Ние, като хематолози, би трябвало да поддържаме кръвта “. Ежегодният конгрес постоянно написа нова история, която трансформира хематологията. Тази година участваха над 11 000 медицински експерти от целия свят. Наблегна се извънредно доста на таргетното лекуване и усъвършенстване на отношението полза/риск посредством съчетание на лекарства.
Все повече се избират молекули, които работят прицелно върху съответна „ цел “ на съответна туморна клетка и са с предстоящ профил на сигурност. Таргетната терапия е към този момент незаменима за пациентите с хронична миелогенна левкемия, голяма част от които живеят като здрави хора; за пациентите с остра миелогенна левкемия, при които се усилва броят на откритите генетични разновидности и техните инхибитори; за пациентите с миелофиброза, които от скоро могат да се лекуват с единствения регистриран досега медикамент за тази индикация; и за тези с мъчно повлияващи се болест на Ходжкин и многоброен миелом, при които нарастват прицелните лекарства. Изобщо хематологията навлиза на надълбоко молекулярно-генетично равнище.
- Споменахте лекуването на миелофиброзата като един от пробивите в хематологията. Ще споделите ли с нас какво съставлява болестта и какъв брой постоянно се среща у нас?
- Миелофиброзата е миелопролиферативно заболяване, засягащо костния мозък, при което той се замества от съединителна тъкан и по този начин не може да създава задоволително кръвни кафези, което води до повишаване на далака (спленомегалия), като опит на организма да създава кръвни кафези в него. От това и съществуването на възпалителни молекули е и началото на признаците на интензивност.
В по-късните си етапи някои пациенти може да трансформират в остра левкемия. Счита се, че е рядко заболяване – до 1:100 000 годишно за Европа, само че се вижда растеж в броя на пациентите през последните години. Обикновено заболяват хора над 65 години. Средната преживяемост е по-малка от 6 години, като при някои рискови групи може да не доближи 2 години. Иновационният пробив в това заболяване беше изработен с откриването на характерен ген, чиято разновидност предизвиква нарушена регулация в сигналите на клетъчното разделяне – наименуван JAK ген. Разработени са медикаменти, потискащи JAK – JAK инхибитори, които понижават риска от гибел при пациентите с миелофиброза с 30%. Благодарение на тях симптоматиката при болните понижава до цялостно изгубване, далакът редуцира размерите си и тези пациенти живеят непосредствен до естествения живот.
- Това, че миелофиброзата е рядко заболяване, прави ли мъчно разпознаването на признаците и изисква ли избрана експертиза подготвеност за слагане на диагнозата?
- Миелофиброзата е относително мъчно за различаване заболяване заради неспецифичната си симптоматика - нощно потене, отмалялост, редукция на телесна маса, а може да протече и безсимптомно. Обикновено присъщ е уголеменият далак, който обаче от време на време се вижда от пациентите прекомерно късно. Профилактичните прегледи с кръвни проучвания биха могли да открият присъщите лабораторни промени – анемия, отклонения в левкоцитния и тромбоцитен брой, увеличено ЛДХ. Важно е при подозрение за такова заболяване пациентите да бъдат навреме насочвани към хематолог за биопсия на костен мозък и търсене на JAK разновидност. Той преценя и подобаващата терапия за съответния болен.
- Бихте ли ни описали какви са резултатите от лекуването, след въвеждането на новата терапия?
- До април 2016 година пациентите с миелофиброза в България се лекуваха симптоматично - единствено с кръвопреливания, без алтернатива за таргетно лекуване и прекъсване еволюцията на заболяването. С навлизането на JAK инхибиторите тези заболели получиха опция, която значимо понижава размера на далака при 97% от пациентите, а с това редуцира и риска от гибел, като тази наклонност се резервира във времето. С най-малко 50% се редуцират признаците им, което обезпечава още веднъж самочувствието на по-добрия живот.
Колкото по-рано се стартира лекуването, толкоз по-добри са резултатите, тъй като се реализира една задоволително съответна доза на медикамента. Най-важното за експертите хематолози е, че по време на лечението при важен брой пациенти понижава фиброзата в костния мозък или най-малко се стабилизира равнището ѝ по отношение на пациенти на друго симптоматично лекуване.
- Какви са Вашите препоръки към българските пациенти, нуждаещи се от тази терапия, от кого и къде се организира лекуването? Какво е належащо да знаят пациентите с хематологични болести?
- Лечението на пациентите с миелофиброза се организира от експерт хематолог след утвърждение на пациента от местна клинична комисия и комисия в НЗОК за период от 6 месеца. При приключване на това време се организират още веднъж всички проучвания, с които се наблюдава прецизно резултатът от лечението. Обикновено тези пациенти рядко се хоспитализират, защото медикаментът е в таблетна форма и в множеството случаи обезпечава добър надзор на хематологичните индикатори. Важно е да се наблюдава кръвна картина ежемесечно или по преценка на лекуващия хематолог, с цел да се усъвършенства лекуването. Правилното дозиране и навременно започване на лекуването вършат медикамента незаменимо оръжие против заболяването.
Научните ѝ ползи са в региона на коагулационните нарушавания и малигнените хемопатии, най-много миелопролиферативни болести. По тези проблеми доктор Тодориева взе участие в голям брой национални и интернационалните конгреси и образования.
- Д-р Тодориева, неотдавна завърши „ 23-ия Конгрес на Eвропейската хематологична асоциация “. Какви са Вашите усещания от новостите в лекуването на хематологичните болести?
- По време на откриването на 23-ия конгрес президентът на ЕХА Питър Соневелд сподели: „ Кръвта поддържа нашите тела. Ние, като хематолози, би трябвало да поддържаме кръвта “. Ежегодният конгрес постоянно написа нова история, която трансформира хематологията. Тази година участваха над 11 000 медицински експерти от целия свят. Наблегна се извънредно доста на таргетното лекуване и усъвършенстване на отношението полза/риск посредством съчетание на лекарства.
Все повече се избират молекули, които работят прицелно върху съответна „ цел “ на съответна туморна клетка и са с предстоящ профил на сигурност. Таргетната терапия е към този момент незаменима за пациентите с хронична миелогенна левкемия, голяма част от които живеят като здрави хора; за пациентите с остра миелогенна левкемия, при които се усилва броят на откритите генетични разновидности и техните инхибитори; за пациентите с миелофиброза, които от скоро могат да се лекуват с единствения регистриран досега медикамент за тази индикация; и за тези с мъчно повлияващи се болест на Ходжкин и многоброен миелом, при които нарастват прицелните лекарства. Изобщо хематологията навлиза на надълбоко молекулярно-генетично равнище.
- Споменахте лекуването на миелофиброзата като един от пробивите в хематологията. Ще споделите ли с нас какво съставлява болестта и какъв брой постоянно се среща у нас?
- Миелофиброзата е миелопролиферативно заболяване, засягащо костния мозък, при което той се замества от съединителна тъкан и по този начин не може да създава задоволително кръвни кафези, което води до повишаване на далака (спленомегалия), като опит на организма да създава кръвни кафези в него. От това и съществуването на възпалителни молекули е и началото на признаците на интензивност.
В по-късните си етапи някои пациенти може да трансформират в остра левкемия. Счита се, че е рядко заболяване – до 1:100 000 годишно за Европа, само че се вижда растеж в броя на пациентите през последните години. Обикновено заболяват хора над 65 години. Средната преживяемост е по-малка от 6 години, като при някои рискови групи може да не доближи 2 години. Иновационният пробив в това заболяване беше изработен с откриването на характерен ген, чиято разновидност предизвиква нарушена регулация в сигналите на клетъчното разделяне – наименуван JAK ген. Разработени са медикаменти, потискащи JAK – JAK инхибитори, които понижават риска от гибел при пациентите с миелофиброза с 30%. Благодарение на тях симптоматиката при болните понижава до цялостно изгубване, далакът редуцира размерите си и тези пациенти живеят непосредствен до естествения живот.
- Това, че миелофиброзата е рядко заболяване, прави ли мъчно разпознаването на признаците и изисква ли избрана експертиза подготвеност за слагане на диагнозата?
- Миелофиброзата е относително мъчно за различаване заболяване заради неспецифичната си симптоматика - нощно потене, отмалялост, редукция на телесна маса, а може да протече и безсимптомно. Обикновено присъщ е уголеменият далак, който обаче от време на време се вижда от пациентите прекомерно късно. Профилактичните прегледи с кръвни проучвания биха могли да открият присъщите лабораторни промени – анемия, отклонения в левкоцитния и тромбоцитен брой, увеличено ЛДХ. Важно е при подозрение за такова заболяване пациентите да бъдат навреме насочвани към хематолог за биопсия на костен мозък и търсене на JAK разновидност. Той преценя и подобаващата терапия за съответния болен.
- Бихте ли ни описали какви са резултатите от лекуването, след въвеждането на новата терапия?
- До април 2016 година пациентите с миелофиброза в България се лекуваха симптоматично - единствено с кръвопреливания, без алтернатива за таргетно лекуване и прекъсване еволюцията на заболяването. С навлизането на JAK инхибиторите тези заболели получиха опция, която значимо понижава размера на далака при 97% от пациентите, а с това редуцира и риска от гибел, като тази наклонност се резервира във времето. С най-малко 50% се редуцират признаците им, което обезпечава още веднъж самочувствието на по-добрия живот.
Колкото по-рано се стартира лекуването, толкоз по-добри са резултатите, тъй като се реализира една задоволително съответна доза на медикамента. Най-важното за експертите хематолози е, че по време на лечението при важен брой пациенти понижава фиброзата в костния мозък или най-малко се стабилизира равнището ѝ по отношение на пациенти на друго симптоматично лекуване.
- Какви са Вашите препоръки към българските пациенти, нуждаещи се от тази терапия, от кого и къде се организира лекуването? Какво е належащо да знаят пациентите с хематологични болести?
- Лечението на пациентите с миелофиброза се организира от експерт хематолог след утвърждение на пациента от местна клинична комисия и комисия в НЗОК за период от 6 месеца. При приключване на това време се организират още веднъж всички проучвания, с които се наблюдава прецизно резултатът от лечението. Обикновено тези пациенти рядко се хоспитализират, защото медикаментът е в таблетна форма и в множеството случаи обезпечава добър надзор на хематологичните индикатори. Важно е да се наблюдава кръвна картина ежемесечно или по преценка на лекуващия хематолог, с цел да се усъвършенства лекуването. Правилното дозиране и навременно започване на лекуването вършат медикамента незаменимо оръжие против заболяването.
Източник: offnews.bg
КОМЕНТАРИ