Ново лекарство, създадено за лечение на един единствен пациент, даде

...
Ново лекарство, създадено за лечение на един единствен пациент, даде
Коментари Харесай

Учени създадоха лекарство за един единствен пациент

Ново лекарство, основано за лекуване на един единствен пациент, даде нов подтик на персонализираната медицина и повдигна неразучени регулаторни и етични въпроси, оповестява “Ню Йорк таймс “. Смята се, че лекарството, разказано в научното списание " Ню Ингланд джърнъл ъф медисин " (New England Journal of Medicine), е първото “по поръчка “ за лекуване на генетично заболяване. То се назовава “Миласен “ (Milasen) и е кръстено на единствената пациентка, която ще го приема – Мила Маковец, която живее с нейната майка Джулия Витарело в Лонгмънт, Съединени американски щати.

Осемгодишната Мила има бързо прогресиращо неврологично заболяване, което е съдбовно. Симптомите се появяват, когато тя е на 3 години и след няколко години от пъргаво и приказливо дете тя ослепява и е неспособна да се изправи или вдигне главата си. Тя има потребност от тръбичка за хранене и получава до 30 пристъпа с припадъци дневно, всеки от които трае по 2 минути.

През 2016 година Джулия Витарело научава, че щерка ѝ страда от болест на Бетън. Но казусът на момичето е необикновен. Болестта на Бетън е рецесивна - пациентът би трябвало да наследи две мутирали версии на ген MFSD8, с цел да развие заболяването. Мила има единствено един мутирал ген, а другият наподобява обикновено. Това би трябвало да е задоволително, с цел да се предотврати болестта.

През март 2017 година доктор Тимоти Ю и неговите сътрудници от Бостънската детска болница откриват, че казусът с този ген е в неприсъща част от ДНК, която попречва производството на значим протеин. Това даде концепция на доктор Ю да сътвори персонализирана част от РНК, която да блокира резултатите на неприсъщата ДНК.

Разработването на такова лекарство би било скъпо, само че други благоприятни условия няма.
Източник: mediapool.bg

СПОДЕЛИ СТАТИЯТА



Промоции

КОМЕНТАРИ
НАПИШИ КОМЕНТАР